Génová terapia

Encyklopédia chorôb [domáce lekárstvo]



génová terapia
génová terapia bude vysvetlená.
autor: Hyogo College of Medicine a genetika prednášajúci Yoshiro Nakanova
génovej terapie podávaním bunky transfektované s
génu alebo génu u pacienta, sa týka spôsobu liečenia ochorenia. Boli vykonané mnohé pokusy o zavedenie génov do cielených buniek a tkanív a ich vyjadrenie. To, čo je v súčasnej dobe praktizuje, bola obmedzená na liečbu, ktoré cielia na telo bunky, ako sú bunky a tkanivá pacientových, genetickej manipulácie zárodočnej línie bolo zakázané v mnohých krajinách.
Aký druh liečby sa zvažuje? Skutočná liečba, ktorá sa má vyskúšať, bude závisieť od stavu. Ak funkcia génu zmizne alebo klesá, môže sa považovať za doplnenie génu zvonka. V prípadoch, keď expresia špecifického génu škodí bunke, považuje sa to za špecifické potlačenie expresie tohto génu. Ak chcete odstrániť bunky samy ako rakovina, je pravdepodobné, že sa použije metóda priamo zabiť cieľové bunky. Ako zaviesť gény do buniek a tkanív
Najbežnejšie používanou metódou zavedenia génov je používanie vírusových vektorov. Pôvodne sa použil retrovírus kvôli jeho účinnosti pri zavádzaní. Retrovírusy sa však teraz používajú menej často kvôli riziku vyvolania nových mutácií tým, že sa integrujú do chromozómu. Ako alternatíva sa začínajú používať adenovírusy, adeno-asociované vírusy a podobne, ktoré nie sú integrované do hostiteľskej bunky. Na druhej strane z bezpečnostných dôvodov sa používajú aj metódy, ktoré nepoužívajú vírusy. Reprezentatívne príklady sú lipozómové metódy. Ide o spôsob zmiešania určitých lipidov a DNA a začlenenie fúzie do bunky. Existujú aj metódy, ako je priame injekčné podanie génov. V oboch prípadoch je účinnosť prenosu génov nízka a existuje problém, že expresia je len prechodná.
Prax génovej terapie
Klinický výskum génovej terapie bol zahájený u pacientov s deficitom adenozín deaminázy v roku 1990.
Medzi veľa pokusov génovej terapie boli vykonané do dnešného dňa, X-viazaná ťažká kombinovaná imunodeficiencia pokus génovej terapie bol podrobený (reťazce vážnemu zraneniu kombinovanou imunodeficienciou Fuzensho) je jedným z mála príkladov úspešných Je to. Tento zavedený gén cytokínov receptor v krvotvorných kmeňových buniek u pacientov, tých, ktoré boli kultivované sa vykonáva takým spôsobom, aby sa vrátil k pacientovi.
Mnoho pacientov, ktorí dostali túto liečbu, získalo príznaky a zdalo sa, že liečba bola úspešná. Avšak v nasledujúcom roku bola táto štúdia zrušená ako pacient, ktorý vyvinul leukémiu, ktorý sa objavil vďaka retrovírusu používanému na prenos génov.
génová terapia to z China génovej terapie z najdôležitejších bodom, zavedením génu iba za účelom organizácie buniek, ale je, aby bolo možné kontrolovať jeho expresiu, ale bohužiaľ stavu techniky je stále existuje Nedosiahol sa. Ideálne ako bunky, ktoré majú byť cielené, vzhľadom k tomu, že sa jedná o kmeňová bunka, ktorá má schopnosť obnovy, tiež pokusy génovej terapie s použitím zariadení, môže byť iPS bunky pacientov, zdá sa, že sa bude vykonávať od teraz aktívne , Boli vyvinuté aj nové technológie, ako napríklad inaktivácia cieľových génov pomocou interferencie RNA (Kanshou). Vytvorenie bezpečnej a spoľahlivej metódy je žiaduce.
jaja