Čo je sirota choroba?

Sirotek choroba je zriedkavé ochorenie, ktoré ovplyvňuje len veľmi málo pacientov, a preto nepriťahuje pozornosť alebo príkaz veľa v spôsobe výskumu. Liečba môže byť ťažké získať pre tých, ktorí trpia na ojedinelé ochorenia. Pretože výskum tejto choroby je zanedbávaný, môže byť informácia tiež obmedzené. Choroba môže byť odpustená, alebo "osirelé", pretože tam je málo peňazí, ktoré majú byť vykonané pri hľadaní lieku. Kritériá

Najväčší kritériá pre označovanie choroby sirota ochorenie zahŕňa počet hlásených prípadov. V prípade, že sú menej ako 200.000 prípadov určitého ochorenia v Spojených štátoch, je potenciálny zisk pre farmaceutické firmy za príliš nízke a vysoké náklady na výskum nie je považovaný za efektívne z hľadiska nákladov. To spôsobí chorobu spadnúť do osamotené kategórie. Nie všetky ojedinelé ochorenia neznámej verejnosti. Choroba môže byť dobre známy, ale stále osirelé, pretože už dochádza často mimo tretieho sveta. Niektoré príklady tohto sú malária, týfus, tuberkulóza, cholera a
Predmet

počet ľudí, ktorí trpia ojedinelé ochorenia v rozviazal štátoch je prekvapivý. Medzi 20 a 30 miliónov Američanov bojujú s podmienkou, že je dosť vzácne, aby sa považuje za osirotené ochorenie. Viac ako 6000 ochorení boli identifikované ako ojedinelé ochorenia. Existuje viac ako 2000 organizácií pacientov v existenciu, ktorá ponúka podporu pre pacientov, ktorí hľadajú pomoc a odpovede týkajúce sa týchto vzácnych ochorení.
Typy

najväčšie percento sirôt genetických chorôb. Ďalšie podmienky, ktoré by mohli byť označené ako zriedkavé choroby sú zriedkavé bakteriálne infekcie alebo málo známe vírusy. Niektoré alergie môžu byť tiež klasifikované ako siroty. Príklady na ojedinelé ochorenia sú ochorenia Alexander, ACTH deficienciou a fatálne familiárna insomnia.
Liečba

Liečba osirelého choroba predstavuje vážne výzvy pre lekárov, tak aj pre pacienta. Lekár môže vidieť iba jeden prípad na ojedinelé ochorenia v priebehu jedného roka, ak je to. Vzhľadom k tomu, že môže byť nemnoho ak nejaké veľké liečebné programy pre konkrétne ochorenie zriedkavé choroby, terapia a lieky môže byť ťažké zohnať. U niektorých ochorení, môžu byť oblasti lekárskych znalostí, ktoré sú nevyhnutné pre liečbu veľmi široký. K dispozícii je tiež veľmi málo stimul pre lekárov špecializovať a venovať čas na štúdium na ojedinelé ochorenia ochorenia. Všetky tieto faktory výrazne obmedzujú pacientovej možnosti.
Podpora

Národná organizácia pre zriedkavé choroby pracuje na zabezpečenie finančných prostriedkov pre výskum a liečbu na ojedinelé ochorenia. Organizácia tiež poskytuje informácie pre pacientov o podporných skupín a lekárskych možností týkajúcich sa ich stav. Pomoc alebo nepoisteným underinsured jedincov, ktorí trpia na ojedinelé ochorenia je tiež poskytuje NORD.
Stimuly

do Spojených štátov o Orphan Drug z roku 1983, je sú k dispozícii daňové stimuly pre organizácie, ktoré pracujú v oblasti klinických skúšok na ojedinelé ochorenia. Tento zákon tiež umožňuje farmaceutické spoločnosti, ktoré sa vyvíjajú lieky na ojedinelé ochorenia na trhu, ktorý liek len po dobu 7 rokov. Viac ako 300 orphan drugs a procedúry boli vyvinuté v poslednom štvrťstoročí.