Ojedinelé ochorenia a FDA

sirota choroba je ochorenie, ktoré postihuje len malý počet ľudí. Keď choroba nemá vplyv na veľký počet ľudí, tam je menej finančných prostriedkov, aby si liečbu tohto stavu. V roku 1983 Kongres schválil Orphan Drug Act, aby sa týmto problémom zaoberala. Lieky, ktoré liečia na ojedinelé ochorenia chorôb sa nazývajú orphan drugs. FDA je zodpovedný za vykonávanie Orphan Drug Act a Úrad lieky na ojedinelé ochorenia rozvoj spracováva grantový program. Čo je to vzácna choroba?

Podľa "lieky na ojedinelé ochorenia," sirota choroba je zriedkavé ochorenie, alebo ochorenie, ktoré postihuje menej ako 200.000 ľudí v Spojených štátoch. To zahŕňa podmienky, ako je Lou Gehrig choroba, Tourettov a akromegálie, viac obyčajne známy ako velikášstvo. Väčšina, ale nie všetci, sú ojedinelé ochorenia spôsobená genetickou abnormalitou alebo vady. Dôsledku zriedkavosti týchto ochorení, je často veľmi ťažké pre pacientov dostať presnej diagnózy.
Orphan Drug Act

Orphan Drug Act bol schválený v roku 1983. Tento akt dal finančné stimuly pre spoločnosti, výskum, vývoj a uvedenie na trh liekom na zriedkavé ochorenia. Podľa "Orphan Drug Act: Implementácia a dopad," farmaceutické spoločnosti vyvíjajúce lieky na ojedinelé ochorenia, majú nárok na grant peniaze pre klinické skúšky, rovnako ako až päťdesiat percent nákladov na ľudské klinických štúdií. Spoločnosť bude mať tiež exkluzívne marketingové práva na sedem rokov.
Účinnosť Orphan Drug Act

Od zavedenia Orphan Drug zákona číslo liekov na ojedinelé ochorenia schválené FDA výrazne zvýšil. Podľa "liekov na ojedinelé ochorenia: Nádej pre ľudí so zriedkavými ochoreniami", v desiatich rokoch pred vykonávaním Orphan Drug zákona bolo iba 10 nových lieky schválené FDA. Od roku 1983 sa viac ako 250 nových orphan drugs boli schválené a sú na trhu pre pacientov so zriedkavými ochoreniami.
Grant Program

FDA úrad liekov na ojedinelé ochorenia rozvoj ( OOPD) je zodpovedný za kontrolu všetkých žiadostí o poskytnutie dotácie v rámci Orphan Drug Act. Podľa "úrad FDA z prípravkov na ojedinelé ochorenia", približne 14.200.000 dolár v dotáciu je k dispozícii. OOPD tiež zhromažďuje informácie o zriedkavé choroby a nových liekov stále ešte vo fáze testovania a distribuuje pre pacientov, ktoré im pomôžu plánovať ich liečbu a informovať ich o nových klinických štúdií.
Nevýhodou sirotu liečiv zákona

Nevýhodou Orphan Drug zákona je to, že vytvoril monopol pre určité farmaceutické spoločnosti. Pretože zákon dáva spoločnosť exkluzívne marketingové práva na sedem rokov, neexistuje konkurencia regulovať tvorbu cien liekov. Napríklad, podľa "The Orphan Drug zákona: realizácie a vplyvu," povedal jeden sirota liek, alglucerázou, môže stáť až 300.000 dolárov ročne. Aj keď sa v mnohých prípadoch cena je podobná non-lieky na ojedinelé ochorenia, kvôli výlučnosti faktor, pacienti nemajú možnosť zakúpiť generické verzie lieku.